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Prezados associados,

A alguns meses atras a Associação de Neurofibromatose, disponibilizou um texto sobre uma palestra do Dr.Maruta e explicamos que era uma das notícias mais promissoras em relação a neurofibromatose divulgadas até o momento.

Dr.Maruta falava sobre uma enzima chamada PAK-1 e sobre seus inibidores recentemente descobertos.

Uma das drogas desenvolvidas pela equipe do Dr.Maruta chama-se FK228. Nos sentimos na obrigação de informa-los que um dos primeiros trabalhos publicados recentemente sobre a utilização de FK228 “in vitro” , isto é em laboratório com cultura de células demostra um bloqueio completo do crescimentos das células deficientes em NF1 e NF2 e “in vivo” com ratos portadores de NF1 que desenvolveram tipo de tumor relacionado a NF a droga causa regressão completa do tumor.

Este medicamento já se encontra em Ensaio Clinico para alguns tipos de cancer e é o primeiro que demonstra um ótimo funcionamento para Neurofibromatose “in Vivo”.

Sendo assim, concluímos que a nota acima é de grande importância no que se refere aos avanços das pesquisas de Neurofibromatose e acreditamos que em breve a droga entrará em Ensaio Clinico em humanos . Fique de olho em nosso site !

Abaixo um pequeno Abstract do trabalho publicado em inglês e a fonte da pesquisa para obter o trabalho na integra.

Um grande abraço cheio de esperança,

Diretoria Associação de Neurofibromatose

Signal Therapy of NF1-deficient Tumor Xenograft in Mice by the Anti-PAK1 Drug FK228
Author(s): Yumiko Hirokawa, Hidenori Nakajima, C. Oliver Hanemann, Andreas Kurtz, Silke Frahm, Victor Mautner and Hiroshi Maruta
Abstract: PAK1, a Rac/CDC42-dependent Ser/Thr kinase, is required for the malignant growth of RAS transformants as well as both NF1-deficient and NF2-deficient cancer cells. FK228, a histone deacetylase (HDAC) inhibitor, suppresses the growth of more than 70% of human cancers in vivo including RAS transformants, breast cancers and prostate cancers by activating a set of genes including the tumor suppressors gelsolin and p21/WAF1, that block up-stream and down-stream of PAK1, respectively. Here we demonstrate that (i) the anti-PAK1 drug FK228 (0.1 nM) completely blocks the growth of both NF1-deficient and NF2-deficent cancer cells in vitro, and that (ii) FK228 (2.5 mg/kg, i.p., twice a week) causes the complete regression of an NF1-deficient human malignant peripheral nerve sheath tumor (MPNST) xenograft in nude mice. This is the very first case where a chemical drug in clinical trials for cancers has ever worked so effectively on neurofibromatosis (experimental neurofibromas) in vivo.

Fonte: http://www.landesbioscience.com/journals/cbt/abstract.php?id=1649





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